临床试验快讯丨Remibrutinib治疗全身型重症肌无力（RELIEVE）临床试验首例受试者成功入组2025年09月29日，由复旦大学附属华山医院牵头的全球多中心Ⅲ期临床研究：“一项在全身型重症肌无力患者中评价remibrutinib的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究（RELIEVE，CLOU064O12301）”，在复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授及团队成员的鼎力支持下完成了全国首例受试者的入组给药。
临床试验受试者招募 | Anifrolumab治疗特发性炎性肌病患者招募复旦大学附属华山医院神经内科正在中国开展“一项评估标准治疗+皮下注射Anifrolumab对比标准治疗+安慰剂在特发性炎性肌病（多发性肌炎和皮肌炎）成人受试者中的有效性和安全性的多中心、平行组、双盲、双臂、III期研究”。该研究已通过国家药品监督管理局药物临床试验批准。
临床试验受试者招募丨新型克拉屈滨治疗全身型重症肌无力（MyClad）患者招募根据国家相关注册法规规定及批准，复旦大学附属华山医院正在中国牵头开展“一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力受试者的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、3臂、3阶段研究”（MyClad，MS700568_0183）。
临床试验快讯丨依库珠单抗全身型重症肌无力临床试验（ECU-MG-304）首两例患者成功入组2025年01月20日，由复旦大学附属华山医院牵头的多中心、3b期临床试验：“一项评价依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心研究（ECU-MG-304）”，在复旦大学附属华山医院完成首两例入组给药。
临床试验受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究复旦大学附属华山医院神经内科团队正在开展一项“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的审核与批准，同意实施。CRG003注射液是一种基于重组腺相关病毒技术的基因治疗药物，以AAV作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至肝细胞内。基因表达盒在肝细胞内持续合成活性蛋白，有望改善晚发型庞贝病患者的临床症状。
临床试验快讯 | Pozelimab与 Cemdisiran联合治疗全身型重症肌无力临床试验（NIMBLE）首例患者成功入组2024年8月13日，由复旦大学附属华山医院和唐都医院牵头的国际多中心、III期临床试验：“一项在具有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体的症状性gMG患者中进行的多国、随机、双盲、安慰剂对照研究（R3918-MG-2018）”，在复旦大学附属华山医院完成首例入组给药。 推荐
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