会议纪要 | 分类 | 华山肌病组

2025年9月20日，由华山医院罕见病中心主办的《2025罕见病诊疗进展研讨一华山论坛》在华山医院花园大厅举行，值华山罕见病中心成立第三年之际，本次会议的邀请了各领域学科的专家共聚于此，交流了不同专业领域对罕见病的认识进展。

2025年5月24日，“神肌妙算”临床实践和病例交流会第二期在华山医院8号楼会议室召开。本次交流会的主题为“肌接头、周围神经、肌肉疾病”，与会专家就相关临床实践和精彩病例开展热烈交流。

2025年5月1日至4日，2025年的肌强直营养不良基金会会议在美国印第安纳州府印第安纳波利斯举办，该会议被称为 “肌强直性营养不良（DM）家庭团聚”，旨在团结 DM 社区，共同寻求治疗和治愈肌强直性营养不良的方法。会议主要探讨了DM最新的基础研究、药物开发、症状管理、治疗进展等关键主题。

2025年第十期“神经肌病时间”专题研讨会——“面肩肱型肌营养不良（FSHD）治疗策略研发与队列建设”于5月9日在华山医院虹桥院区顺利召开。本次会议汇聚了来自科研机构、医疗机构、患者组织及药企的多方代表，围绕FSHD队列建设与治疗策略展开深入交流与热烈讨论。

2024神经脱髓鞘时间暨泛长三角脱髓鞘疾病协作组年会于10月26日在上海顺利举行。活动伊始，复旦大学附属华山医院董强教授作为大会主席致辞，对各位参会专家表示热烈欢迎。

2024年AANEM在海滨城市Savannah (乔治亚州)举行，本次会议报告了最近神经肌肉病基因治疗的最新进展，围绕ASO，RNAi，AAV等技术。

2024年AANEM在海滨城市Savannah (乔治亚州)举行，主办方为美国重症肌无力基金会（MGFA）医学和科学咨询委员会（MSAC）。本会议纪要系列将重点就MG的临床治疗及免疫机制领域的最新研究进展进行报道，以飨读者。

来自东京大学的Takashi Okada教授分享了通过间充质干细胞（mesenchymal cells)MSC进行免疫耐受诱导的DMD基因治疗。利用载体设计、构建和纯化手段可以减轻AAV对固有免疫的副作用

第22届亚洲和大洋洲神经肌病中心年会的第二天，重点讨论了肌卫星细胞、细胞衰老以及基因表达等在肌肉萎缩与肥大基础研究领域的进展。会议涵盖了通过国际空间站实验探索重力对骨骼肌影响的研究、不同重力条件下快慢肌纤维的差异表达基因研究、以及MicroRNA在肌肉分化和肥大中的作用。此外，探讨了细胞衰老在肌肉炎症和再生中的角色，以及通过iPSC衍生的肌肉干细胞开发对抗杜氏肌营养不良症的细胞疗法。