受试者招募 | Anifrolumab治疗特发性炎性肌病患者招募
受试者招募 | Anifrolumab治疗特发性炎性肌病患者招募
复旦大学附属华山医院神经内科正在中国开展“一项评估标准治疗+皮下注射Anifrolumab对比标准治疗+安慰剂在特发性炎性肌病（多发性肌炎和皮肌炎）成人受试者中的有效性和安全性的多中心、平行组、双盲、双臂、III期研究”。该研究已通过国家药品监督管理局药物临床试验批准。
受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
复旦大学附属华山医院神经内科团队正在开展一项“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的审核与批准，同意实施。CRG003注射液是一种基于重组腺相关病毒技术的基因治疗药物，以AAV作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至肝细胞内。基因表达盒在肝细胞内持续合成活性蛋白，有望改善晚发型庞贝病患者的临床症状。